美国第一次使用CRISPR基因编辑工具治疗癌症
提交者：九鼎医管
发表时间：2019-11-11
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据美联社报道，上周三，美国医生宣布，迄今为止第一次尝试使用了一种名为CRISPR的基因编辑工具来帮助三名患者治疗癌症，目前看来，治疗是安全的，但现在还不能确认这种疗法能否改善患者生存率。
医生们能够从患者的血液中提取免疫系统细胞，并对其进行遗传改造，以帮助他们识别和对抗癌症，且副作用极小、风险可控。
这种治疗方法删除了可能阻碍这些细胞攻击疾病的能力的三个基因，并添加了新的第四项功能来帮助他们完成这项工作。
费城宾夕法尼亚大学的研究负责人爱德华·斯塔德特玛厄博士说：“这是迄今为止尝试过的最复杂的基因、细胞工程。” “这证明我们可以安全地对这些细胞进行基因编辑。”
在试验的两三个月后，其中一名患者的癌症继续恶化，另一名患者则稳定。而第三位患者接受治疗时间较短，尚不能进行评估疗效。该试验将再应用至另外15名患者治疗方案中，并在过程中进行评估安全性和效果。
克利夫兰诊所的癌症专家亚伦·盖兹博士说：“虽然现在下结论还很早，但是我对基因编辑疗法感到非常鼓舞。”
他说，针对某些血液癌的其他细胞疗法，基因编辑可以为改善这些疾病提供一种可行的方法。
基因编辑是一种永久改变DNA以攻击疾病根本原因的方法。CRISPR是在特定位点切割DNA的工具。长期以来，它已在实验室中使用，并正在应用于临床使用。这项研究并非旨在改变人体内的DNA，取而代之的是，它试图将具有超强抗癌能力的患者细胞编辑给患者，某种意义上来说，这是一种免疫疗法。
据报道，中国科学家已经对癌症患者进行了尝试，但这是中国以外其他国家的首次此类研究。CRISPR疗法试验花了两年多的时间审批才获得美国政府监管机构的批准。
这次试验的早期结果由美国血液学会发布，而详细信息将在其12月的年度会议上给出。该研究由宾夕法尼亚大学，旧金山帕克癌症免疫疗法研究所以及生物技术公司Tmunity Therapeutics赞助。
此次临床试验中有两名患者患有多发性骨髓瘤，一种是血液癌，第三名患有肉瘤，这种肉瘤是在结缔组织或软组织中形成的。所有患者均未通过多种标准治疗，并且没有好的选择。
他们的血液经过过滤以去除称为T细胞的免疫系统士兵，这些士兵在实验室进行了改良，然后通过静脉输液返回给患者。它旨在作为一次性治疗。这些细胞应在体内繁殖成一支军队，并充当活毒。
Stadtmauer说，到目前为止，这些细胞已经存活并且已经按预期繁殖。“这是一种崭新的疗法”，因此尚不清楚多长时间后才会见到任何抗癌作用。他说，跟随这些患者更长的时间，并对其进行更多的测试，不过，时间将会证明一切。
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